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2026年2月19日,川东小镇一隅。每年春节,我们都会回到这里看望外公外婆。(南方周末记者陈怡帆|摄)
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Vosoritide的成功,再次向外界证明了罕见病赛道的巨大潜力:ACH看似是罕见病,但明确的致病机制、典型的临床表现,叠加数万级的患者基数和迫切、长期的治疗需求,使其成为了一个极具开发价值的 “不罕见” 罕见病市场。
另一項使用不同方法的「2025 計劃追蹤器」則估算為51%,基本相近。
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